Que. Explain gene therapy and discuss the possibilities and potential issues that are associated with this technology.
(GS3, 15 marks, 250 words)
प्रश्न: जीन थेरेपी के बारे में बताएं और इस तकनीक से जुड़ी संभावनाओं और संभावित मुद्दों पर चर्चा करें?
(जीएस3, 15 अंक, 250 शब्द)
Model Answer:
Gene therapy is a medical approach that treats or prevents disease by correcting the underlying genetic problem. Gene therapy techniques allow doctors to treat a disorder by altering a person’s genetic makeup instead of using drugs or surgery.
A newer technique, called genome editing (an example of which is CRISPR-Cas9), uses a different approach to correct genetic differences. Instead of introducing new genetic material into cells, genome editing introduces molecular tools to change the existing DNA in the cell.
Mechanism of Gene therapy:
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Gene therapy works by altering the genetic code to recover the functions of critical proteins. Proteins are the workhorses of the cell and the structural basis of the body’s tissues.
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The instructions for making proteins are carried in a person’s genetic code, and variants (or mutations) in this code can impact the production or function of proteins that may be critical to how the body works.
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Fixing or compensating for disease-causing genetic changes may recover the role of these important proteins and allow the body to function as expected.
Types of Gene therapy:
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Somatic Gene Therapy: Effects will not be transferred to next generation
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Germline Gene Therapy: Effects transferred to next generation
Scope of gene therapy:
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Fix a genetic alteration underlying a disorder, so the gene can function properly.
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Turn on a gene to help fight a disease.
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Turn off a gene that is functioning improperly.
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Remove a piece of DNA that is impairing gene function and causing disease.
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Gene therapies are being used to treat a small number of diseases, including an eye disorder called Leber congenital amaurosis and a muscle disorder called spinal muscular atrophy.
Various concerns associated with the gene therapy:
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Human embryo editing research may not be adequately controlled, leaving it open to a lab somewhere to create gene-edited babies.
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Some of the key scientists in this field have concerns about the potential misuse of a technology that could be used for eugenics, to create genetic discrimination.
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Most of the ethical discussions related to genome editing center around human germline editing.
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This is because changes made in the germline would be passed down to future generations.
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There is also debate that, ecological disequilibrium can be caused by gene editing.
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Due to the possibility of off-target effects (edits in the wrong place) and mosaicism (when some cells carry the edit but others do not), safety is of primary concern.
Conclusion:
Human civilization has always progressed by interfering with the natural evolutionary process. In this process, the application of Gene Editing is inevitable. However, to prevent it from being a disruptive force, it is better to regulate it.
मॉडल उत्तर:
जीन थेरेपी एक चिकित्सीय दृष्टिकोण है, जो अंतर्निहित आनुवंशिक समस्या को ठीक करके बीमारी का इलाज या रोकथाम करता है। जीन थेरेपी तकनीक, डॉक्टरों को दवाओं या सर्जरी के बजाय किसी व्यक्ति की आनुवंशिक संरचना में परिवर्तन करके किसी विकार का इलाज करने की अनुमति देती है।
एक नई तकनीक, जिसे जीनोम एडिटिंग कहा जाता है (जिसका एक उदाहरण CRISPR-Cas9 है), आनुवंशिक असमानताओं को ठीक करने के लिए एक अलग दृष्टिकोण का उपयोग करती है। कोशिकाओं में नई आनुवंशिक सामग्री पेश करने के बजाय, जीनोम एडिटिंग कोशिका में मौजूदा डीएनए को बदलने के लिए आणविक उपकरण पेश करता है।
जीन थेरेपी की क्रियाविधि:
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जीन थेरेपी महत्वपूर्ण प्रोटीन के कार्यों को ठीक करने के लिए आनुवंशिक कोड में परिवर्तन करके काम करती है। प्रोटीन कोशिका के सहायक और शरीर के ऊतकों का संरचनात्मक आधार हैं।
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प्रोटीन बनाने के निर्देश किसी व्यक्ति के आनुवंशिक कोड में होते हैं, और इस कोड में वेरिएंट (या उत्परिवर्तन/म्यूटेशन) प्रोटीन के उत्पादन या कार्य को प्रभावित कर सकते हैं जो शरीर के काम करने के तरीके के लिए महत्वपूर्ण हो सकते हैं।
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रोग पैदा करने वाले आनुवांशिक परिवर्तनों को ठीक करने या क्षतिपूर्ति करने से इन महत्वपूर्ण प्रोटीनों की भूमिका ठीक हो सकती है और शरीर को अपेक्षा के अनुरूप कार्य करने की अनुमति मिल सकती है।
जीन थेरेपी के प्रकार:
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सोमैटिक जीन थेरेपी: इसका प्रभाव अगली पीढ़ी में स्थानांतरित नहीं होगा।
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जर्मलाइन जीन थेरेपी: इसका प्रभाव अगली पीढ़ी को हस्तांतरित होता जाएगा।
जीन थेरेपी का दायरा:
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किसी विकार के अंतर्निहित आनुवंशिक परिवर्तन को ठीक करना, ताकि जीन ठीक से कार्य कर सके।
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किसी बीमारी से लड़ने में मदद करने के लिए जीन को सक्रिय करना।
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उस जीन को निष्क्रिय कर देना, जो अनुचित तरीके से काम कर रहा है।
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डीएनए के उस टुकड़े को हटा देना, जो जीन की कार्यप्रणाली को ख़राब कर रहा है और बीमारी का कारण बन रहा है।
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जीन थेरेपी का उपयोग बहुत सीमित बीमारियों के इलाज के लिए किया जा रहा है, जिसमें ‘लेबर कंजेनिटल एमोरोसिस’ नामक नेत्र विकार और ‘स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी’ नामक मांसपेशी विकार शामिल हैं।
जीन थेरेपी से संबंधित विभिन्न चिंताएँ:
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मानव भ्रूण एडिटिंग अनुसंधान को पर्याप्त रूप से नियंत्रित नहीं किया जा सकता है, जिससे जीन-एडिटिंग शिशुओं को बनाने के लिए इसे किसी प्रयोगशाला में छोड़ दिया जाता है।
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इस क्षेत्र के कुछ प्रमुख वैज्ञानिकों को एक ऐसी तकनीक के संभावित दुरुपयोग के बारे में चिंता है, जिसका उपयोग यूजीनिक्स (वांछनीय मानी जाने वाली वंशानुगत विशेषताओं की घटना को बढ़ाने के लिए मानव आबादी के भीतर प्रजनन की व्यवस्था कैसे की जाए, का अध्ययन करना) के लिए आनुवंशिक भेदभाव पैदा करने के लिए किया जा सकता है।
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जीनोम एडिटिंग से संबंधित अधिकांश नैतिक चर्चाएं मानव संबंधी जर्मलाइन-एडिटिंग पर केंद्रित होती हैं।
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इसका कारण यह है कि जर्मलाइन में किए गए परिवर्तन भविष्य की पीढ़ियों तक संचारित होते जाएंगे।
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इस बात पर भी बहस चल रही है कि, जीन एडिटिंग के कारण पारिस्थितिक असंतुलन की स्थिति उत्पन्न हो सकती है।
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अपेक्षित लक्ष्य से बाहर प्रभाव (गलत स्थान पर एडिटिंग) और मोज़ाइसिज़्म (जब कुछ कोशिकाएं एडिटिंग करती हैं लेकिन अन्य नहीं करती हैं) की संभावना के कारण, सुरक्षा प्राथमिक चिंता का विषय है।
निष्कर्ष:
मानव सभ्यता सदैव प्राकृतिक विकास प्रक्रिया में हस्तक्षेप करके ही आगे बढ़ी है। इस प्रक्रिया में जीन एडिटिंग का प्रयोग अपरिहार्य है। हालाँकि, इसे एक विघटनकारी शक्ति बनने से रोकने के लिए इसे नियंत्रित करना बेहतर है।
Note:
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